تولید داروهای مبتنی بر اولیگونوکلئوتید

در دنیای داروسازی، داروهای اسید نوکلئیک را «انقلاب سوم» (بعد از مولکول‌های کوچک و پروتئین‌ها) می‌نامند. اگر داروهای سنتی را تلاش برای تعمیر «سخت‌افزار» بدن بدانیم، این داروها مستقیماً با «نرم‌افزار» یا همان کدهای ژنتیکی کار می‌کنند.

مسیر تبدیل این علم به تجارت، پر از فراز و نشیب بوده است:

·     ۱۹۷۸: اولین ایده استفاده از الیگونوکلئوتیدها برای مهار ویروس مطرح شد.

·     ۱۹۹۸: کشف مکانیسم RNAi توسط فایر و ملو (که جایزه نوبل را برایشان به ارمغان آورد).

·     ۲۰۱۶ (نقطه عطف): تایید داروی Spinraza (Nusinersen) که اولین موفقیت تجاری بزرگ در دسته ASOها برای درمان بیماری SMA بود.

·     ۲۰۱۸: تایید داروی Onpattro (Patisiran) به عنوان اولین داروی siRNA جهان که در سیستم تحویل LNP (نانوذره لیپیدی) عرضه شد.

·     ۲۰۱۹: تایید Givlaari به عنوان اولین siRNA با تکنولوژی GalNAc.

·     ۲۰۲۱: تایید Leqvio (Inclisiran)  توسط FDA؛ این دارو بازی را عوض کرد چون برای اولین بار یک داروی siRNA برای یک بیماری بسیار شایع (کلسترول خون) و در مقیاس وسیع تایید شد.